出血事件减少80%，血友病基因疗法公布长期随访数据

近来，BioMarin公司宣告其血友病A基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）获得3期临床的活跃成果。该实验的随访时刻超过了3年。新闻稿指出，这也是规划最大，继续时刻最长的血友病基因疗法全球3期临床实验。

血友病A是因为缺少凝血因子VIII而导致的一种稀有遗传性出血性疾病，以重复出血及其相关并发症为首要临床表现。现在，血友病A的首要医治手法是定时输注凝血因子VIII，但频频的输注给患者的日子带来了极大不方便。

Roctavian是运用AAV5病毒载体投递表达凝血因子VIII的转基因。它的优势在于患者或许只需求承受一次医治，肝细胞就可以继续表达凝血因子VIII，然后不再需求长时间承受预防性凝血因子打针。

实验成果显现，在医治3年和4年的患者中，其凝血因子VIII的活性均匀值分别为18.8和15.2，中位数值为8.4和7.4。两组的均匀年出血事情率分别为1.0和0.8，而中位值都为0.0。此外，两组的年凝血因子均匀运用次数分别为8.4和11.1，中位值也均为0。新闻稿指出，与基线值比较，在医治的第三年后，患者的均匀年出血事情率减少了80%，而凝血因子VIII的运用减少了94%。

来历：

药明康德